Para este joven paciente de cáncer, volver al ciclismo fue un sueño (presentado aquí en el Festival de Bicicleta en Riva del Garda en mayo de 2026). —Cortesía de @mailo.grh

En Alemania, un niño de 7 años había sido diagnosticado con cáncer de riñón. Lo había golpeado con una serie de tratamientos durante una década y fue capaz de vivir una vida relativamente normal, persiguiendo su amor por montar su bicicleta y convertirse en un ciclista serio. Pero para cuando tenía 17 años, el cáncer había regresado y se había diseminado a varios órganos, incluyendo su cerebro. Estaba fuera de opciones.

Lo más que su equipo pudo ofrecer fue un tratamiento experimental para comprar un poco de tiempo, dice el Dr. Christian Seitz, jefe del Programa de Terapia Celular y Genética del Centro de Cáncer Infantil Hopp en Heidelberg. Seitz y sus colegas encontraron que el cáncer del niño llevaba un conjunto de marcadores que podrían ser objetivos para las células inmunitarias, llamadas células T, que están especialmente programadas para cazar cáncer, y aunque este tipo de tumor sólido no suele tratarse de esta manera, el equipo decidió proceder.

Como describen en un nuevo documento publicado el 12 de agosto en el New England Journal of Medicine, una única infusión de las células el año pasado dio lugar a una remisión completa. El chico acaba de entrar para su seguimiento, dice Seitz. Más de un año después, todavía no tiene signos detectables de cáncer.

El estudio sugiere que los médicos y científicos pueden adaptar tratamientos de células inmunitarias incluso para ciertos cánceres que han sido difíciles de abordar con formas anteriores de terapia de células inmunitarias.

¿Cómo pueden las células T apuntar y matar el cáncer?

En las últimas dos décadas, las células T diseñadas, como las células T de CAR, han alterado fundamentalmente el paisaje del tratamiento del cáncer. Hay una variedad de enfoques, pero en la mayoría de ellos, las células T de un paciente, un tipo de célula inmune, se eliminan de su cuerpo, se alteran o entrenan para buscar una proteína particular transportada por células cancerosas, y luego se vuelven a infundir en pacientes para destruir tumores. Los resultados no pueden ser nada menos que impresionantes. Mientras que los tratamientos no funcionan para todos, aquellos para quienes son eficaces pueden ir de la puerta de la muerte a curarse esencialmente.

Sin embargo, no todos los cánceres son vulnerables a estos ataques. “El dogma de los últimos 10 años fue, básicamente, si tienes un tumor sólido grande, no va a funcionar”, dice Seitz. Algo sobre las células T producidas por la mayoría de los enfoques los hace inadecuados para brotar las defensas de estos tumores, que producen su propio pequeño microambiente lleno de moléculas que los protegen del sistema inmunitario. El enfoque suele ser más exitoso en cánceres de sangre.

Sin embargo, el tratamiento utilizado en el último estudio es un poco diferente de las terapias estándar de células T. En este enfoque particular, llamado terapia con sensor de células T, el objetivo de la célula T no es una proteína en la superficie de la célula cancerosa, sino una proteína dentro de la célula. Esto abre un conjunto diferente de objetivos a los médicos, y también parece significar que las células T pueden actuar un poco más como células inmunes naturales mientras trabajan para limpiar el cáncer, dice Seitz. Eso significa que las células T podrían funcionar mejor contra tumores sólidos.

El paciente recibió terapia de células T contra PRAME en julio de 2025. —Courtesy of Hopp Children’s Cancer Center

El papel de la genética en la terapia de células T

El cáncer del niño llevaba una proteína llamada PRAME, que los científicos ya habían estado investigando como un objetivo potencial para los tratamientos de células T para el melanoma y el sarcoma, y que parece estar presente en muchos cánceres pediátricos también. Seitz y colegas trabajaron con Immatics Biotechnologies en Alemania, que está ejecutando ensayos clínicos de diversos tratamientos centrados en PRAME, para producir células T para la infusión del niño.

El período después de la infusión fue duro en su cuerpo; tuvo que pasar cerca de dos semanas en la UCI, dice Seitz.

Ocho semanas después del tratamiento, el niño y su madre entraron para su seguimiento. Después de los escaneos, Seitz recuerda, “Yo estaba mirando las imágenes, y yo era como, “Esto no es posible”. Todas las metástasis hepáticas se habían ido. Los tumores en otros lugares se encogieron enormemente y cuando los médicos revisaron el tejido tumoral para detectar signos de células cancerosas vivas, no vieron ninguno. El niño ahora está libre de cáncer, sin signos detectables de enfermedad. Además, su sangre todavía contiene células T que cazan PRAME, sugiriendo que su cuerpo ahora puede eliminar nuevas recurrencias.

Es un hallazgo emocionante, dice Rimas Orentas, profesor adjunto en la Escuela de Salud Pública Johns Hopkins Bloomberg y jefe de inmunoterapia en Miltenyi Biotec que no participó en el estudio. “Los tumores sólidos están envueltos en tus tejidos”, dice. Eso hace que sea bastante difícil para las células T diseñadas trabajar. Esa es la parte sorprendente de este periódico.

Como con muchos descubrimientos de células T diseñados, este enfoque particular, si llega a la clínica, es poco probable que trabaje para cada paciente o cada cáncer. Sin embargo, con muchos de estos enfoques, dice Orentas, “sólo unos pocos pacientes se benefician, pero cuando se benefician, realmente se benefician. Creo que ahí es donde nos dirigimos con esto”.

Seitz, que ahora está planeando un ensayo clínico del tratamiento con 18 pacientes de cáncer pediátrico que todos tienen PRAME en sus tumores, acaba de ver a su paciente recuperado esta semana. Durante el fin de semana, el niño había sido parte de un evento de ciclismo extremo. Aparentemente, conducen cuesta arriba, y luego se vuelven locos entre árboles y rocas, dice Seitz. “Y yo estaba como, ‘¡Oh Dios mío... por favor, no te metes en un árbol! ¡No vale la pena! Pero él realmente lo ama” — y Seitz se siente honrado de haberle ayudado a recuperar su vida.