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Sentirse somnoliento o cansado e incluso dormir durante el día puede ser parte de nuestra cultura cada vez más privada del sueño, pero también son síntomas de una afección médica llamada narcolepsia.

Alrededor de 200.000 personas en EE.UU. y 3 millones en todo el mundo tienen la condición, y los síntomas pueden variar de sentirse cansados durante el día a repentina e inesperadamente durmiendo y perdiendo el control muscular. No hay cura para la narcolepsia, y los médicos generalmente lo tratan con drogas estimulantes o anfetaminas, así como cambios de comportamiento como las siestas programadas para controlar los episodios de somnolencia.

Pero ahora hay una droga que aborda uno de los mecanismos biológicos involucrados en la narcolepsia. El 5 de agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó Orzeyful o oveporexton, que apunta a la vía orexina que orquesta los ciclos de sueño y vela del cerebro. Sin orexina, el cerebro pierde la capacidad de controlar cuando el cuerpo duerme y cuando está despierto. Orzeyful es especialmente eficaz para el sueño perturbado en la narcolepsia tipo 1, que puede ser más arriesgado porque la gente pierde el control muscular y puede herirse cuando lo hace. El medicamento activa la vía orexina que es disfuncional en personas con la condición, restaurando la capacidad del cerebro para permanecer alerta durante el día, y es aprobado para personas con narcolepsia tipo 1. Basado en dos estudios presentados por Takeda, que desarrolló el medicamento, con más de 270 personas con la condición, las personas que tomaron el medicamento, que viene en forma de píldoras, dos veces al día, fueron más capaces de permanecer despiertos durante el día que los que tomaron un placebo. También tuvieron menos episodios de cataplejía, o pérdida de control muscular, así como otros síntomas como sueño irregular nocturno y alucinaciones.

Debido a que los pacientes se sienten mejor con Orzeyful, el medicamento está siendo revisado por la Administración de Fiscalización de Drogas (DEA) para cualquier potencial adictivo, y el CEO de Takeda y el presidente Julie Kim le dice a TIEMPO que espera que reciba una designación IV programada, lo que indica una baja probabilidad de dependencia o abuso.

Orzeyful ha tardado 15 años en desarrollarse, e incluyó algunos fracasos en el camino, dice Kim. Las primeras versiones de un fármaco que estimulaba la vía orexina simplemente no eran prácticas, ya que requerían recibir el medicamento a través de una vía intravenosa continua para mantener la orexina a niveles adecuados. La primera versión de un formulario de píldoras parecía prometedor en pruebas humanas tempranas, pero las pruebas de laboratorio mostraron efectos anormales en el hígado, y aunque las personas en un estudio no experimentaron efectos secundarios negativos, la empresa decidió detener el desarrollo de ese medicamento.

Esa decisión podría haber sido más fácil porque la empresa ya estaba probando otro compuesto en paralelo —Orzeyful— que resultó ser más seguro. “Es en cómo la molécula está diseñada”, dice Kim, sobre cómo Orzeyful puede apuntar la misma vía pero ser más potente y tener menos efectos secundarios.

El éxito con Orzeyful en la regulación de la vía orexina podría llevar a tratamientos para otros trastornos del sueño más comunes. “Ya tenemos otro que está siendo probado en la clínica también”, dice. “Abre una nueva vía de terapias potenciales para individuos que están teniendo una variedad de trastornos de sueño diferentes.”

La confianza de Kim radica en el hecho de que Ozeyful apunta a un receptor de orexina específico, y los investigadores saben que hay al menos otro receptor que podría ser un candidato fuerte para otro medicamento. Los científicos de Takeda están estudiando otro medicamento basado en la orexina para la narcolepsia tipo 2 y el hipersomnio idiopático, o una excesiva somnolencia incluso después del sueño de una noche completa. “Estas personas ya tienen orexina circulando en el cuerpo, pero podrían necesitar más de ella”, dice Kim. “Así que esta es una molécula diferente que podemos dosis superiores a Orzeyful y esperamos ver datos positivos.”

Es parte de la estrategia de Takeda para construir un portafolio de drogas que podría tratar una serie de trastornos del sueño, dice Kim. “Se puede imaginar si podemos ampliar a [otros trastornos], ya sea la apnea obstructiva del sueño, o el insomnio o cualquier cosa como jet lag, hay un enorme potencial aquí. Seguiremos la ciencia y veremos diseñar moléculas para adaptarse a diferentes propósitos”