Autorizado por Melanie Sun via The Epoch Times,
Una universidad china de alto nivel dijo el 26 de julio que está investigando la investigación de edición de genes por uno de sus investigadores tras informes de que los científicos trataron a una niña de 6 años como parte de su investigación, que murió durante el ensayo humano sin precedentes.
Modelo molecular de ácido ribonucleico mensajero (mRNA), en una imagen de archivo no fechada. (Kateryna Kon/Shutterstock
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, una de las instituciones de nivel de la Ivy League de China, dijo en una declaración que "agrega gran importancia al asunto y ha establecido un grupo de trabajo especial para llevar a cabo una investigación integral".
New York-based nonprofit science watchdog Retraction Watch and peer-reviewed journal Science revealed on July 23, on behalf of her grieving family, the death of the 6-year-old girl, who underwent an experimental gene editing procedure in a clinic trial conducted by Shanghai Jiao Tong University researchers at the affiliated Xinhua Hospital.
La niña había sido diagnosticada con retraso mundial en el desarrollo en marzo de 2023, sus padres le dijeron a Science. Genoma secuenciando más adelante señaló hacia una mutación de una sola base en su gen CHD3 como la causa. La rara mutación, que causa el síndrome de Snijders Blok-Campeau, impactó una proteína vital esencial para el desarrollo del cerebro, dejándola con desafíos en sus habilidades de motor y lenguaje que se hicieron más evidentes cuando cumplió 4.
La condición no suele afectar la esperanza de vida, dijo a Science el genetista de la Universidad de Montreal Philippe Campeau, quien ayudó a vincular la condición con el gen CHD3. Los síntomas pueden variar desde casos leves donde la única indicación obvia es una cabeza ligeramente agrandada, hasta casos graves con déficits intelectuales, convulsiones y problemas cardíacos.
La niña, que murió en marzo de 2025 siete días en el primer ensayo clínico de edición de genes, que tenía como objetivo eliminar su condición, tenía síntomas más graves.
Sus padres le dijeron al vigilante que fueron persuadidos por el equipo de investigadores de China, dirigido por el neurocientífico Qiu Zilong, para financiar un procedimiento experimental que editaría un nucleótido en los cromosomas de las células tratadas de su hija, cambiando una T a una C en su gen mutado. Se pidió a los padres y familiares que aportaran 860.000 dólares para el experimento.
Después de la muerte de la chica, los científicos devolvieron los fondos, y el hospital fue multado por las autoridades locales, sus padres dijeron a Science.
Mientras que el ensayo clínico nunca fue publicado en una revista médica después de la muerte, Science and Retraction Watch reveló que los investigadores inyectaron dosis de dos virus nuevos diseñados en el fluido espinal de la niña. El método es actualmente el sistema de entrega más común para la terapia de edición de genes. El juicio fue el primer intento de utilizar este método específico de edición genética para tratar a un humano.
The family told the watchdog that the cause of death was identified by the hospital's ethics committee as a severe inmuno response to the procedure. They also said that potential death was not explicitly listed as a risk in the procedure.
Qiu y sus coautores publicaron investigaciones relacionadas en Nature en febrero de 2026 que involucraron la realización del procedimiento de edición de genes CHD3 en ratones. Un revisor de pares del estudio, Campeau dijo a Science que no notó la magnitud de los cambios realizados cuando el estudio del ratón - cuyos experimentos originales fueron financiados por la familia - fue presentado nuevamente sin los datos genéticos de la familia o una frase reconociendo su "participación y apoyo".
Lo aprobó para su publicación. El documento sólo mencionó que la investigación "bridging the gap between preclinical research and clinic translation remains a significant challenge".
Los padres del niño dijeron a Science que presentaron una solicitud formal a la Escuela de Medicina dean que el papel modelo de ratones se retraía "para evitar que más niños sufran y nuestra sangre y lágrimas fluyan en vano". Según Science, el experimento también se realizó en monos, después de lo cual el comité de ética aprobó el ensayo clínico de la familia el 2 de enero de 2025. Otras investigaciones, publicadas el 17 de febrero, pronto demostrarían que los monos que reciben terapias similares de genética sufrieron daño hepático moderado a grave.
La escuela dijo en su declaración que "siempre ha asignado gran importancia a las normas de investigación e integridad, y se opone resueltamente a la realización de investigaciones científicas médicas en violación de la ética de investigación".
"La escuela médica tomará este asunto seriamente basado en los resultados de la investigación", dijo. "Apreciamos la preocupación y la supervisión de todos los sectores de la sociedad".
Un portavoz de la Naturaleza dijo a The Epoch Times por correo electrónico: "Estamos investigando el asunto cuidadosamente siguiendo un proceso establecido".
El mismo día en que el informe de la familia sobre la muerte de su hija fue publicado por Science, Shanghai Jiao Tong fue agregado a la lista de instituciones de investigación del Pentágono considerada una amenaza para la seguridad nacional estadounidense.
La institución civil se une a otras 87 instituciones de China que han sido excluidas de proyectos que involucran financiación y colaboración federales de EE.UU. a partir del año fiscal 2026.
Los científicos en China y en todo el mundo están vying para ser los primeros en ofrecer tratamientos seguros de identificación de genes, con la mayoría en esta etapa temprana centrándose en tratar las condiciones que amenazan la vida.
Algunos científicos han tenido éxito en tratamientos de edición genética, incluyendo el avance más reciente del año pasado por un equipo de Filadelfia que usó nanopartículas de lípidos entregadas por infusión intravenosa para tratar a un niño con un trastorno hepático potencialmente mortal.
Tyler Durden
Tue, 07/28/2026 - 22:35